3 Yaşındaki Oliver, Hunter Sendromu İçin Gen Terapisi ile İlerlemenin Başarı Öyküsü
ABD'li 3 yaşındaki Oliver Chu, Hunter sendromu tedavisinde dünyada gen terapisi gören ilk çocuk olarak dikkat çekiyor. Manchester Üniversitesi işbirliğiyle yapılan tedavi sonrası konuşma ve hareket kabiliyetinde önemli ilerlemeler kaydedildi.
Hunter sendromu hastası 3 yaşındaki ABD'li Oliver Chu, dünyada bu hastalığa sahip ve gen terapisi gören ilk kişi olarak gösterdiği ilerlemeyle doktorları şaşırttı.
BBC'nin haberine göre, geçen yıl, vücutta ve beyinde ilerleyici hasara yol açan Hunter sendromu teşhisi konan 3 yaşındaki Oliver, tedavi öncesinde hatalı bir gen sebebiyle hücrelerin sağlıklı kalması için hayati önem taşıyan bir enzimi üretemiyordu.
Dünyada bir ilk olarak, İngiltere'de gen terapisi ile Oliver'ın hücrelerini değiştirerek hastalığını durdurmaya yönelik Manchester Üniversitesi ile işbirliği içinde Royal Manchester Çocuk Hastanesi'nde çalışma gerçekleştirildi.
ABD'nin California eyaletinde yaşayan Oliver, tedaviden 3 ay sonra sonuçları görmek için Manchester'a geldiğinde, konuşma ve hareket kabiliyetinde ilerleme yaşandığı, kendi enzimlerini üretebildiği görüldü.
Klinik çalışmaya başkanlık eden isimlerden Prof. Dr. Simon Jones, 20 yıldır Oliver gibi bir çocuğu beklediğini belirterek, gelinen aşamayı "heyecan verici" olarak nitelendirdi.
Ağustos ayında yapılan kontrollerde gen tedavisinin işe yaradığı doğrulanırken, Prof. Dr. Jones, Oliver'ın geliştiği, öğrendiği, yeni kelimeler ve yeni beceriler edindiği ve çok daha kolay hareket ettiği değerlendirmesinde bulundu.
Oliver dahil 5 çocuğun dahil olduğu çalışmada bu kişilerin en az 2 yıl boyunca gözlemleneceği aktarılırken, çalışmanın başarılı olduğunun düşünülmesi halinde hastane ve üniversitenin tedaviyi lisanslamak için bir biyoteknoloji firmasıyla ortaklık kurmayı umduğu belirtildi.
