Gen Tedavisinde Umut Veren Gelişme

Ege Üniversitesi'nde (EÜ), çocuklardaki bazı kan hastalıklarında gen tedavisi uygulanarak iyileşme sağlayacak çalışma başlatıldı.

EÜ Tıp Fakültesi Çocuk Hematoloji Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, AA muhabirine yaptığı açıklamada, hemofili hastası çocuklarda yapılan klinik ilaç denemesinden olumlu yanıt alındığını bildirdi.

Sağlık Bakanlığı'ndan 2 yıl önce "İyi Klinik Uygulamalar Uyum Belgesi alarak FAZ 1" aşamasında uluslararası klinik ilaç denemeleri yapabilen tek üniversite hastanesi unvanına sahip olduklarını kaydeden Prof. Kavaklı, kan hastalıkları alanında yüksek teknoloji ürünü ilaçları 25-30 gönüllü çocuk ve ebeveyn katılımıyla denediklerini ve olumlu yanıt aldıklarını anlattı.

Klinik ilaç denemelerinin tamamen iyileşmeyi sağlamadığını ancak ilaç kullanımını azalttığını ve hemofili hastası çocukların hayat kalitesini yükselttiğini dile getiren Kaan Kavaklı, doğumsal kan hastalıklarının ancak "gen tedavisi" ile tamamen iyileşebileceğini belirtti.

Gen tedavisi için yeterli uzman ekibe sahip olduklarını anlatan Prof. Dr. Kavaklı, ABD ve İngiltere'deki gen tedavi merkezleriyle ortak proje yürüttüklerini kaydetti.

-İlk etapta 4 çocuk ABD'ye gönderilecek

Gen tedavisinin önce ABD ve İngiltere'de başladığını anlatan Prof. Kavaklı, "Bizim hastalarımız da ABD'ye gidecek. Hastalarımızın Sağlık Bakanlığı izin ile vize işlemleri devam ediyor" dedi.

ABD'deki gen tedavisinin ardından hastaların Türkiye'ye döneceğini aktaran Kaan Kavaklı, süreci şöyle özetledi:

"Tedavinin ardından Ege Üniversitesi olarak izleme yapacağız. Bir sonraki aşamada gen tedavisini burada yapacak duruma geleceğiz. Bu, çok yeni bir çalışma. ABD ve İngiltere dışında uygulanamıyor. Biz gen tedavisi için materyali istedik, çünkü yapacak durumdayız. Ancak henüz ilacın yurt dışına verilmiyor. İlk etapta tabip yapacağız sonra biz uygulayacağız. Bu aşama 1-2 yılı bulacak."

Gen tedavisinin tek doz ilaçla tamamen iyileşme sağlayacağını vurgulayan Kaan Kavaklı, "Bu tedaviyi Ege Üniversitesi'nde yapmak üzere kendimizi konumlandırdık. Belgemizi aldık. Tüm tedaviyi burada yapma bilgi ve birikimimiz var" dedi.

-Hemofilide olumlu yanıt almışlardı

EÜ, ABD ve Avrupa'daki az sayıda merkezde yapılan klinik denemeler kapsamında 15 kişilik profesyonel ekiple uzmanlaştıkları "kan hastalıkları" alanında uluslararası projelere katılıyor.

Yüksek teknoloji ürünü ilaçları 25-30 gönüllü çocuk ve ebeveyn katılımıyla deneyen ekip, hemofili hastası çocuklarda yapılan klinik ilaç denemesinden olumlu yanıt almıştı.

Çalışmalar sonucu hemofili hastalarının haftada 3-4 kez kullanması gereken ilaç periyodu 1-2'ye düşürülmüş, hasta çocukların yaşam refahı yükseltilmişti.

Kaynak: AA / Yerel